Grupo de investigación: 
Investigación traslacional en Cáncer infantil, Trasplante Hematopoyético y Terapia celular

El grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil, Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular del Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital La Paz (IdiPAZ), dirigido por el Dr. Antonio Pérez Martínez, es un equipo multidisciplinar de médicos, genetistas, biólogos, bioquímicos y bioinformáticos, que durante la última década ha desarrollado proyectos que van desde la generación de conocimiento hasta la aplicación clínica directa mediante el desarrollo de Ensayos Clínicos. Nuestra investigación se centra en el desarrollo de terapias avanzadas aplicadas a la oncología pediátrica, las enfermedades infecciosas y el trasplante pediátrico. Brevemente, nuestros intereses de investigación incluyen 1) el uso del trasplante de células madre hematopoyéticas como plataforma para la terapia celular, 2) la mejora del trasplante de progenitores de células madre humanas en niños, 3) la terapia celular con linfocitos T memoria como inmunoterapia adoptiva, y 4) el uso de células NK activadas y con memoria y de células CART-T en oncología pediátrica. Junto a esto, lideramos varios proyectos dirigidos a estudiar la eficacia y viabilidad de la terapia celular contra enfermedades infecciosas. Por último, también estamos trabajando en la tolerancia operacional inmunológica en trasplante de órganos sólidos mediante la inducción de quimeras hematopoyéticas mixtas a través de terapia celular. Desde 2023, formamos parte de la Unidad de Investigación Clínica del CNIO como Unidad de Oncohematología Pediátrica IdiPAZ-CNIO.

Mantenemos un firme compromiso con los pacientes y la mejora de su calidad de vida, lo que repercute directamente en el bienestar de la sociedad. En esta dirección, contamos con varios ensayos clínicos académicos activos y colaboraciones con la industria con el objetivo de desarrollar nuevas terapias más eficaces y con menos efectos secundarios. Trabajamos en colaboración directa con La Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada (up-MTA). Dicha unidad cuenta con autorización de fabricación no industrial de la AEMPS para tres ATMPs bajo las Guías de Buenas Prácticas de Fabricación (GMP): 1) Terapia celular alogénica activada y expandida con células NK (NKAE), PEI 17-129 (Ensayo Clínico nº EudraCT 2016-003578-42 para el tratamiento de sarcomas pediátricos, adolescentes y adultos jóvenes). 2) Terapia génica celular autóloga CART 19/22 (terapia dual CART) para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda B/linfoma en pacientes pediátricos y adolescentes. 3) Terapia génica alogénica CART45RA-NKG2D, PEI 20-091 (Ensayo Clínico nº EudraCT 2019-004310-33 para el tratamiento del sarcoma avanzado en niños, adolescentes y adultos jóvenes.